В «Биокад» рассказали о ходе исследования препарата против гемофилии

Препарат вводят один раз. В его исследовании задействовали 10 человек. В рамках эксперимента эксперты решили ввести три дозы: минимальную, промежуточную и максимальную.

По словам замгендиректора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании «Биокад» Юлии Линьковой, специалисты установили положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. 

Промежуточное наблюдение продемонстрировало, что у испытуемых после введения препарата усиливается активность фактора IX вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX, подчеркнула она. 

Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений, — отметила Линькова.  

Разрешение на проведение исследований компания получила в феврале 2024 года. Разработка препарата стартовала в 2018 году.

Гемофилия B обусловлена нехваткой плазменного фактора свертывания IX и характеризуется кровоточивостью гематомного типа. Фактор IX — компонент тромбопластина плазмы. Нарушение первой фазы свертывания крови — образования тромбопластина в связи с наследственным дефицитом антигемофильного фактора.